摘要： 用专业守护健康，以仁心温暖童年。在儿童血液肿瘤这一严峻挑战面前，精准医学的飞速发展与人文关怀的持续浸润，正为无数家庭点亮希望之灯。北京博仁医院儿童血液肿瘤科，在学科带头人张永红教授的引领下，深度融合前沿诊疗技术、创新科学研究与全人关怀理念，不仅在疑难重症患儿的救治上取得突破性成果，挽救了众多难治复发患儿的生命，更以卓越的临床实践和学术贡献，有力推动了中国儿童血液肿瘤诊疗体系的发展与国际化进程，用坚实的专业力量与温暖的医者仁心，守护每一位孩子的健康成长。
特殊基因突变淋巴瘤患儿绝境重生 精准医疗续写生命希望
“看着他现在每天开心地跑跳，和朋友们玩耍，脸上洋溢着笑容，我们几乎忘记了那段黑暗的日子。”7岁男孩小乐（化名）的母亲，谈及孩子如今的状况，语气中充满了欣慰与感激。
2024年5月，小乐因反复咳嗽、发热就诊，随后出现血小板显著降低、皮肤瘀点等症状，在外院被确诊为高危的T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病伴髓系表达（IV期 CNS1）。然而，历经数轮标准方案化疗后，他的病情始终未能获得缓解，治疗陷入僵局，希望似乎变得渺茫。
2024年11月，经当地医院申请，张永红教授远程会诊后，建议将小乐转入北京博仁医院儿童血液肿瘤科进行深度评估与攻坚治疗。入院后，团队并未急于更换方案，而是首先为他启动了全面、系统的“诊疗复盘”，涵盖既往所有病理切片复核、影像资料对比以及更深入的分子生物学检测。通过多学科专家（MDT）的紧密协作与高通量基因测序分析，团队最终精准锁定其难治的核心根源——“NRAS基因体细胞嵌合突变驱动的急性混合表型（T/B/髓系）白血病/淋巴瘤”。这是一种极为罕见且侵袭性强的疾病类型。基于这一精准诊断，团队为他“量体裁衣”，制定了包含MEK抑制剂、mTOR抑制剂在内的靶向治疗联合化疗的个体化方案，旨在控制恶性克隆，为根治性治疗创造条件。经过数月的精心调控，小乐的病情得到有效控制，并于2025年3月成功接受了亲缘半相合造血干细胞移植。在移植后至关重要的数月里，医护团队凭借丰富的经验，帮助他平稳度过了感染、移植物抗宿主病等重重险关。
此病例作为全球首次报道的以混合表型白血病/淋巴瘤伴RAS相关自身免疫性白细胞增殖性疾病为临床表型的嵌合型RAS病，其通过精准靶向联合移植的成功治愈，为国际同行处理类似罕见疑难病例提供了极具价值的“中国经验”和全新思路。至今，小乐移植后已无病生存10余月，身体各项机能稳步恢复，重拾健康童年的色彩与欢笑。
小乐的重生故事，是北京博仁医院儿童血液肿瘤科日常攻坚克难的一个生动缩影。作为全国儿童淋巴瘤诊疗的标杆中心，该科室凭借其顶尖的精准诊断能力、多学科整合诊疗模式以及贯穿始终的人文关怀，在儿童淋巴瘤，尤其是难治复发领域，创造了一个又一个生命奇迹，持续为陷入绝境的家庭输送希望与力量。
权威领航 铸就儿童淋巴瘤诊疗高地
北京博仁医院儿童血液肿瘤科作为全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL）的牵头与核心单位，在张永红教授的领导下，汇聚了一支医术精湛、勇于创新的专家团队。张永红教授深耕儿童淋巴瘤领域四十余载，亲历并推动了该领域从传统化疗到精准分层，再到靶向与免疫治疗时代的革命性跨越。在这一不断优化的诊疗体系下，我国儿童淋巴瘤的疗效实现了历史性飞跃：总体治愈率从二十年前不足50%，通过精细分层治疗提升至70%-80%，进而随着分子靶点检测及靶向、免疫药物的应用，目前在高水平中心已稳定在90%以上。
在张教授的统筹下，全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL）已覆盖全国46余家重要儿童肿瘤中心，累计系统性完成近4000例儿童淋巴瘤患者的规范化诊疗与前瞻性数据录入，并通过定期培训、方案研讨、远程会诊等形式，将最前沿的分层治疗理念与优化方案推向全国，实现了诊疗水平的同质化提升。长达七年的随访数据表明，参与协作组的各单位整体治疗效果，较以往平均水平提升了20%以上，显著改善了我国儿童淋巴瘤的整体预后。
面对“难治复发”这一世界性难题，北京博仁医院儿童淋巴瘤科聚焦攻坚，积累了深厚的经验：已累计收治并深入探索超过500例难治复发性伯基特淋巴瘤、ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤、T淋巴母细胞淋巴瘤等患者。通过灵活整合化疗、CAR-T细胞免疫治疗、新型靶向药物、及造血干细胞移植等多元手段，形成了成熟的综合救治体系，使这类患者的总体缓解率超过80%，中长期无进展生存率达到70%左右，已成为国内外公认的儿童难治复发淋巴瘤核心救治基地之一。
诊疗模式革新 精准攻坚难治复发困局
当前，儿童血液肿瘤治疗已进入“去化疗化”或“分子分层下的化疗优化”的深度转型期。张永红教授及其团队敏锐把握趋势，积极推动治疗范式的革新，致力于将各种前沿的靶向与免疫治疗手段，从最后的“挽救线”前移至一线或早期巩固阶段，从而在提高疗效的同时，最大限度地减少传统高强度化疗带来的远期毒副作用，真正实现“疗效与生活质量”的双重保障。
这一革新主要体现在两大战略方向：一是广泛应用新型靶向药物与抗体药物，如针对ALK、BCR-ABL等驱动基因的抑制剂，以及蛋白酶体抑制剂、抗体药物偶联物（ADC）等。这些药物能够精准打击带有特定分子标志的肿瘤细胞，使得部分原本需要移植的高危患者，有望通过强化化疗联合靶向方案即可获得根治，二是深度应用细胞免疫治疗，尤其是以CAR-T为代表的个体化细胞疗法，已成为颠覆难治复发B细胞淋巴瘤治疗格局的“利器”，使难治复发的淋巴瘤治愈率可达70%。此外，团队也在积极探索CAR-T在T细胞肿瘤等更复杂领域中的应用。
以尤为棘手的难治复发T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）为例，团队创新性地构建了“精准靶向-T细胞CART-桥接移植”的整合治疗路径：首先通过分子检测明确关键致病通路，使用相应靶向药比如，通过应用肿瘤生长和逃逸通路上的靶药：比如JAK-STATE通路，PI3K-MOTOR通路的靶药及蛋白酶体抑制剂等克服耐药，给化疗增敏。争取初步缓解；对于疗效不佳者，及时引入CD7 CAR-T等免疫疗法作为强有力的“桥梁”，高效清除肿瘤负荷；最终为符合条件的患者衔接异基因造血干细胞移植，并结合移植后维持治疗，形成闭环管理。这套综合策略已应用于50余例R/R-T淋母患者，取得了约64%的远期治愈率，为这一高度恶性疾病提供了行之有效的“中国方案”。
临床科研双驱动 引领行业国际化发展
科室始终坚持“临床问题驱动科研，科研成果反哺临床”的发展理念。依托CNCL多中心大样本临床数据库与医院高水平的分子诊断实验室，团队在儿童淋巴瘤的分子分型、预后标志物挖掘及治疗新靶点探索方面持续产出原创性成果。
2025年，团队科研成绩斐然，以第一作者或通讯作者身份在国际权威期刊发表SCI论文5篇。其中，关于NOTCH1融合基因与PTEN基因突变在T-LBL中独立不良预后价值的揭示，不仅从临床大数据中验证了其影响，更深入开展了机制探索。这项重要发现迅速获得国际学界关注与引用，并已被国际主流协作组（如BFM）纳入讨论，即将整合至其新的风险分层系统中，未来将使全球范围内携带此类基因异常的患者得以早期识别并接受强化干预。
同年，团队在国际学术舞台上的表现愈发活跃与自信。全年在包括国际恶性淋巴瘤大会（ICML）、国际儿童及青少年非霍奇金淋巴瘤大会（CAYA-NHL）、欧洲血液学会年会（EHA）、美国血液学会年会（ASH）在内的顶级会议上，累计完成3次大会口头发言、5次壁报展示。特别值得一提的是，在CAYA-NHL大会上，张永红教授作为中国唯一代表受邀进入大会主席团并担任环节主持，这标志着中国专家在该领域的学术领导力获得了国际最高层面的认可。团队分享的关于中国儿童ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤特征、先天性免疫缺陷相关淋巴瘤基因图谱等研究成果，为丰富全球儿童淋巴瘤的疾病认知与精准诊疗策略贡献了不可或缺的“中国数据”与“中国智慧”。
人文关怀守护 医术之外更有温度
在追求医疗技术卓越的同时，科室从未忘记医学的温度。张永红教授时常教导团队：“我们治疗的不仅是一个疾病，更是一个孩子、一个家庭。要用心看病，用情待人。”这种“以人为本”的理念深深植根于科室文化中，并转化为具体的行动。
在临床工作中，精细化、人性化的照护无处不在。张教授带领查房时，总是耐心倾听患儿和家长的感受，在制定精准医疗决策的同时，给予他们坚定的心理支持。主管医生和护士不仅密切监控病情变化，更关注孩子的情绪状态和家庭的特殊需求。科室构建了多维度、立体化的人文支持体系：通过定期举办的线上线下患教会、精心编撰的科普手册，帮助家长扫清知识盲区，成为治疗过程中科学的“同盟军”；每月一次的“家长沙龙”，创造了医患、患患之间开放沟通、情感互助的空间；病房内常年开展的“暖心工程”，在儿童节、春节、患儿生日等特殊时刻，总会响起欢声笑语，让孩子们在战胜病魔的路上，依然能感受到节日的快乐与童年的纯真。
这种“顶尖医术”与“温暖仁心”的结合，让患儿在获得生理治愈的同时，心灵也得到滋养与呵护，极大地增强了他们战胜疾病的勇气与信心，也铸就了科室无可替代的声誉与信赖。
结语：以创新铸使命 以温度赴未来
从提升初治患儿的治愈率到攻克难治复发的堡垒，从引领诊疗技术的迭代到赢得国际学术的尊重，北京博仁医院儿童血液肿瘤科始终站在行业潮头。他们以永不懈怠的技术创新为前进利刃，以深厚博大的人文关怀为守护之盾，在挽救生命、护航成长的道路上坚定前行。展望未来，科室将继续深耕精准医疗前沿，拓展治疗新边界，同时将人文之光洒向更深处，为更多患儿和家庭托起生命的希望，守护每一个值得灿烂绽放的未来。
专家简介
张永红教授
北京高博博仁医院医疗院长、儿童血液肿瘤科主任
北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师，原淋巴瘤科主任
从事儿童血液肿瘤临床工作42年，牵头创建了北京儿童医院淋巴瘤专业并成为该专业学科带头人。
美国St.Jude儿童肿瘤研究院、美国MD.Anderson肿瘤中心、香港中文大学威尔斯亲王医院儿童肿瘤中心做访问学者
担任省市级以上科研课题及GCP试验10余项，以第一作者及通讯作者在Blood等国内外刊物发表相关论文140余篇。
2017年牵头成立全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL）并成为该项目负责人，目前成为国内儿童淋巴瘤最大的多中心协作平台，总体疗效达到国际水平
社会兼职：
全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL）的组长
《中国小儿血液与肿瘤》杂志总编
CSCO抗淋巴瘤联盟儿科学组副组长
中国生物医学工程学会儿童精准治疗专委会副主任委员
中国女医师协会靶向治疗专委会常委（儿科学组组长）
中国女医师协会淋巴瘤专委会委员
抗癌协会转化医学专委会委员
多家医学杂志的编委
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